Terapia genética cura doença do 'menino da bolha de plástico'

Oito pacientes não precisam mais receber medicação para a rara doença que afeta a imunidade do organismo contra doenças. O menino da bolha de plástico

O tratamento até o momento parece ter curado oito de dez crianças que têm a doença potencialmente fatal do "menino da bolha de plástico", de acordo com um estudo que acompanhou seus progressos por cerca de quatro anos depois do tratamento.

Os pacientes não estavam mais recebendo medicamentos para a rara enfermidade, que diminui as defesas do corpo contra infecções, conforme relatou a edição de quinta-feira, 27, da revista New England Journal of Medicine e alimenta a esperança para o tratamento de outras doenças usando terapia genética.

A doença que acometeu o menino da bolha de plástico é formalmente chamada de imunodeficiência severa combinada, ou SCID. Essa deficiência genética é verificada em cerca de 40 a 100 bebês a cada ano nos EUA. O nome pelo qual ficou conhecido a mal vem da experiência de um menino de Houston, Texas, David Vetter, que se celebrizou por viver dentro de uma bolha de plástico que o protegia de germes. Ele morreu em 1984, com 12 anos de idade, de câncer, pouco depois de receber um transplate de células da medula óssea.
David possuia o tipo mais comum de SCID. Pesquisas recentes revelaram que a terapia genética produz um resultado impressionante para essa modalidade da doença, contudo também acarreta a possibilidade de desenvolver leucemia.

Nesse novo estudo, foi envolvida uma forma diferente e menos comum de SCID - e uma que tem uma posição chave na história da medicina. Em 1990, ela se tornou a primeira doença a ser tratada por terapia genética, de acordo com o governo dos Estados Unidos. Duas meninas de Ohio que melhoraram, mas continuaram a tomar medicamentos.

Essa forma de SCID surge em bebês com um defeito genético que os deixa deficientes em uma enzima chama adenosina deaminase. Pacientes podem ser tratados com injeções duas vezes por semana da enzima ou com um transplante de medula óssea, mas o medicamento é caro e o transplante nem sempre funciona.

A terapia genética para o novo estudo foi realizada na Itália e em Israel. Os pesquisadores removeram as células da medula óssea dos pacientes, equiparam as células com cópias do gene que produz a enzima e injetaram as células de volta nos pacientes. Na maior parte dos casos, o procedimento foi realizado antes dos dois anos de idade.

O artigo descreve o resultado de dois a oito anos depois, com uma média de quatro anos. Todos os 10 pacientes ainda estavam vivos, mas dois deles ainda precisam de mais tratamento. Nenhum deles mostrou sinais de leucemia ou outro problema de saúde devido à terapia.

Brasil Acadêmico